Segíteni akar a JD.com amiotrófiás laterálszklerózisban szenvedő alelnöke

2021-08-02 10:46:37

Cai Lei (Csei Lej) Kína második legnagyobb online vásárlási platformjának, az amerikai tőzsdén jegyzett, több mint 100 milliárd dolláros piaci értékű JD.com alelnöke. A 2020-as új kínai gazdasági vezetők egyikeként emlegetett férfi számos kitüntetéssel rendelkezik, sikeres ember, aki egyúttal férj, apa és fiú. Az üzletember az amiotrófiás laterálszklerózis (ALS) nevű, izomsorvadással járó betegségben szenved.

„A világ öt gyógyíthatatlan betegsége között első helyen áll az ALS, és ez a legkegyetlenebb kór. A betegség ma még nem gyógyítható és nem állítható meg a betegség terjedése. A testem bal oldala fokozatosan elgyengült az ujjaktól kezdve az alkaron, a felkaron át a vállizmokig, a nyakig, sőt, a hátig. Tavaly óta a jobb kezem és a jobb karom izmaiban akaratlan rángások kezdődtek, és némi izomsorvadást is megállapítottak. A jobb kezem is egyre gyengébb. Nehezemre esik a gépelés a számítógépen, és kézzel se nagyon tudok írni.”

A betegség nem gyógyítható, és eddig egyetlen betegnél sem sikerült megállítani a kór terjedését. A betegek többségénél a túlélési idő 3-5 év. Sokan akkor hallottak először a betegségről, amikor hét évvel ezelőtt trendinek számított a jégvödrös kihívás.

A középkorú Cai Lei szeret focizni, kosárlabdázni és fotózni, de kénytelen volt lemondani minden hobbijáról. „A fényképezőgép lencséjét nem tudom a kezemben tartani, és képeket sem tudok készíteni. Több mint húsz éve fotózok” -- mondta Cai Lei.

A diagnózist követően Cai Lei sok hasonló beteggel ismerkedett meg, akik közül sokan kétségbe vannak esve. Vajon hányan szenvednek ebben a betegségben Kínában? A legfrissebb incidencia- és prevalenciaadatok elemzése szerint Kínában elméletileg 60 ezer ilyen betegnek kell lennie, de jelenleg csak 40 ezret regisztráltak. Mit jelent ez a húszezres különbség?

Fan Dongsheng (Fán Don-sen) a Pekingi Egyetem Harmadik Kórházának professzora. Az elismert kínai neurológus erről a következőket mondta. „Vajon hová tűnt a betegek egyharmada? Vizsgálataink szerint az egyik ok a pontatlan és késői diagnózis lehet. Van még egy nagyon fontos ok, amely szerint viszonylag elérhetetlenek a gyógyszerek, így a megbetegedés gyors lefolyású.”

A diagnózis felállítása sem könnyű, de a kezeléshez szükséges megfelelő gyógyszer megtalálása még nehezebb feladat. Cai Lei-t tucatnyi világszínvonalú kórházban kezelték, például a Massachusettsi Műszaki Egyetemen, Ausztráliában, Pekingben és Sanghajban. Mindenhol ugyanaz volt a benyomása: nagyon kevés módszer létezik a kór kezelésére. A világ egyetlen szájon át alkalmazható gyógyszere, a rizuzol csak bizonyos mértékben késlelteti a betegség előrehaladását, és hatása nagyon korlátozott. Még nem jöttek ki olyan gyógyszerek vagy kezelések, amelyek meg tudják állítani vagy akár visszafordítani a test sorvadását. Az ALS-ben szenvedők számára a specifikus gyógyszerek hiánya a legsürgetőbb probléma.

A pénzérme másik oldala a remény. Stephen William Hawking fizikus ugyancsak ALS-ben szenvedett, és fél évszázadon át tolószékben élt, és szemét használva kommunikált külvilággal. Nem sok ideje maradt Cai Lei-nek. Harcolni akar önmagáért és más betegekért. Karjának gyengesége miatt járás közben úgy mozog, mint egy pingvin. Ennek ellenére bejárta a repülőtereket, a vasúti pályaudvarokat, a kórházakat, a gyógyszergyárakat és a kutatóintézeteket.

Ez versenyfutás az idővel. „Vannak, akik napról napra gyengébbek. A korábban normális életet élő betegek egy-két hónappal később nem tudják felemelni a karjukat. Szóval mihamarabb lépni akarok” -- mondta Cai Lei.

Cai számítógépén a világ minden tájáról több mint ezer kínai és angol nyelvű publikációt gyűjtött össze. Azt szeretné megtudni, hogy milyen ALS-sel kapcsolatos farmakológiai kísérleteket, állat- és klinikai kísérleteket folytattak és ezek milyen stádiumig jutottak. Azt találta, hogy a tudósok és a gyógyszergyárak között többek nem motiváltak és pénzhiánnyal küszködnek. Cai nem hajlandó karba tett kézzel várni, hanem lendületet szeretne adni a kutatásnak, hogy tényleges eredményeket kapjanak. Vezető szakértőkkel együttműködve létrehozta az ALS-betegek tudományos kutatási adatplatformját. „Könnyen lehet, hogy néhány éves kemény munka után halok meg, de a kutatásnak folytatódnia kell. A betegek sorra halnak meg anélkül, hogy értékes tudományos kutatási információkkal lennénk gazdagabbak. A gyógyszerek kutatását és fejlesztését tekintve egy ilyen halál teljesen haszontalan, ezért gondolkodtam egy olyan platform létrehozásán, amely összegyűjti a betegekkel és a betegséggel kapcsolatos információkat” -- hangsúlyozta.

Az adatplatform indítása óta közel 2000 beteg adatait töltötték fel. Olyan információkról van szó, mint például a páciens fizikai és mentális állapota vagy a gyógyszerek használata. Ezek az adatok segíthetnek a gyógyszeripari vállalatoknak abban, hogy megfelelő betegeket találjanak az új gyógyszerek fejlesztéséhez. Jelenleg három gyógyszer fejlesztője toboroz önkénteseket a klinikai vizsgálatokhoz a platformon keresztül.

Fan Dongsheng professzor nagy reményeket fűz az adatplatformhoz.

„A valós esetek összegyűjtésének és a valós adatokon alapuló kutatásnak köszönhetően a gyógyszerek kutatás-fejlesztése 3-5 évre, a korábbi idő felére rövidíthető. A fejlesztés során meg kell vizsgálnunk a betegek visszajelzéseit az új gyógyszerekről. Ez általában háromhavonta esedékes. Mindez segíthet eldönteni, hogy mennyire hatékony a betegek kezelése. Ha aktuális és valós idejű visszajelzést tudunk biztosítani a big data használatával, akkor korábban meg tudjuk állapítani, hogy a gyógyszer mennyire hatékony és korábban meg tudjuk találni azt a gyógyszert, amely reményre adhat okot.”

A tudósok és a gyógyszergyárak kutatás-fejlesztésének ösztönzése mellett Cai Lei jótékonysági alapok létrehozását is támogatja a finanszírozhatóság érdekében. Egy biológiai laboratóriumot is létrehozott, és több ízben ő maga is részt vett az új gyógyszerek klinikai vizsgálatán. Mindössze annyit tett, hogy felgyorsította egy új, ALS elleni gyógyszer kidolgozását. „Csupán egy álmom van. Túl akarom élni a betegséget minden más beteggel együtt. Ha esetleg meggyógyulok, az orvosi és egészségügyi ellátásra szeretnék koncentrálni, valamint az élvonalbeli orvosi és egészségügyi technológiára. A ma még gyógyíthatatlan betegek kezelése foglalkoztat” -- mondta Cai Lei.